Chenodeoxycholic Acid (CDCA Leadiant)
Chenodeoxycholic Acid (CDCA): Introduction
Chenodeoxycholzuur (CDCA) is een behandeling voor Cerebrotendineuze xanthomatose (CTX), een zeldzame genetische ziekte die wordt gekenmerkt door een onvermogen om cholesterolen te metaboliseren. Onbehandeld kan het cataract, botbreuken en neurologische problemen zoals dementie of toevallen veroorzaken. CTX is uiterst zeldzaam; volgens sommige schattingen komt het minder dan 5 op de 100.000 voor. CDCA werd oorspronkelijk van 1976 tot 2008 in Nederland als “Chenofalk” op de markt gebracht als behandeling tegen galstenen, voor een prijs van €0,28 per capsule. Vanaf 1999 werd het geneesmiddel off-label voor CTX voorgeschreven tegen een kostprijs van €308 per patiënt per jaar. Sigma-Tau Pharmaceuticals (later Leadiant Biosciences genoemd) verwierf in 2008 de marketingrechten voor Chenofalk. Ze veranderden de handelsnaam en begonnen €8,85 per capsule te vragen. In 2015 trok Leadiant het product volledig van de markt, om het in 2017 terug te brengen nadat het European Medicines Agency een vergunning voor het in de handel brengen van Leadiant’s CDCA als weesgeneesmiddel had verleend. De aanwijzing als weesgeneesmiddel verleende Leadiant 10 jaar monopoliebescherming, hoewel CDCA geen nieuwe molecule was. De aanwijzing als weesgeneesmiddel is bedoeld om de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te stimuleren. Leadiant verhoogde prompt zijn prijs tot €140 per capsule en €153.300 per patiënt per jaar. Leadiant heeft ook verschillende maatregelen genomen om de concurrentie met haar pas geprijsde CDCA te verhinderen. Nadat bijvoorbeeld het Amsterdams Universitair Medisch Centrum (UMC) in april 2018 had aangekondigd dat het zijn eigen CDCA zou produceren in zijn ziekenhuisapotheek om de hoge prijzen van Leadiant te vermijden (die Nederlandse zorgverzekeraars begonnen te weigeren te vergoeden), diende Leadiant een klacht in bij de Nederlandse gezondheidsinspectie. Hierdoor heeft Amsterdam UMC de productie opgeschort. Nadat het AUMC in januari 2020 de productie had hervat, ging Leadiant in beroep tegen de beslissing van het Zorginstituut IGJ. Nadat zij het beroep bij het College van Beroep van het Ministerie van Volksgezondheid hadden verloren, gingen zij in beroep bij de rechtbank in Den Haag. Dit beroep werd 14 juli 2022 verloren.
PAF's case against Leadiant
Op 7 september 2018 heeft de Stichting Farmaceutische Verantwoording een handhavingsverzoek (hier in het Engels) ingediend bij de Autoriteit Consument en Markt (ACM). “Leadiant maakt misbruik van haar dominante economische positie…[ACM] kan en moet optreden tegen dit misbruik,” zei PAF-voorzitter Wilbert Bannenberg destijds, in een persbericht (hier in het Engels). Naar het oordeel van PAF vormden de buitensporige prijsverhogingen van Leadiant misbruik van haar economische machtspositie in de zin van het Nederlandse mededingingsrecht. PAF heeft de ACM verzocht Leadiant een boete op te leggen op grond van artikel 56 van de Mededingingswet, dan wel anderszins handhavend op te treden tegen de onderneming wegens misbruik van haar monopolie. Op 19 juli 2021 heeft de ACM aangekondigd in een summiere beschikking dat Leadiant inderdaad misbruik had gemaakt van haar economische marktpositie, en legde Leadiant een boete op van €19,6 miljoen. “Leadiant heeft haar machtspositie op de markt misbruikt om “een buitensporig hoge prijs aan te rekenen, omdat de prijs in combinatie met de lage kosten en de lage risico’s resulteerde in een exorbitant rendement”, aldus de verklaring van de AMC. Het was ook “…oneerlijk omdat het geneesmiddel, onder een andere handelsnaam, al jaren op de markt was tegen een veel lagere prijs, terwijl de patiënten weinig voordeel hadden bij de registratie als weesgeneesmiddel”. Leadiant is nog in juridische discussie met ACM over de inhoud van het volledige rapport.
Other actions against Leadiant
PAF is niet de enige die concurrentiebeperkend gedrag van Leadiant met betrekking tot CDCA opmerkt. Na de vertaling van het Nederlandse handhavingsverzoek in het Engels hebben NGO’s in België, Italië en Spanje bij hun respectieve mededingingsautoriteiten een klacht ingediend over CDCA Leadiant. De Italiaanse antitrustautoriteit (AGCM) heeft in 2019 een onderzoek tegen Leadiant wegens pogingen om de productie van grondstoffen voor de productie van CDCA te monopoliseren om te voorkomen dat ziekenhuizen hun eigen voorraad samenstellen, en wegens buitensporige prijzen. Het onderzoek werd afgesloten op 31 mei 2022. Leadiant kreeg een boete €3,5m voor “het in rekening brengen van onredelijk hoge prijzen voor een levensreddend medicijn em, wpcodeself aan de Italiaanse NHS Health Service sinds[CDCA] juni 2017“. Het verschil met de Nederlandse ACM is dat de Italiaanse autoriteit een volledig, 187 bladzijden tellend besluit heeft gepubliceerd (Italiaans origineel / Engelse niet-officiële vertaling). Het verslag schetst de geschiedenis van de CDCA-zaak Leadiant en levert gedetailleerd bewijs van het misbruik van Leadiant. Het rapport volgt op huiszoekingen bij Leadiant-kantoren in Italië, Duitsland en het Verenigd Koninkrijk. De AGCM stelde vast dat het misbruik plaatsvond via een veelzijdige strategie die Leadiant opzettelijk voerde om het Italiaanse geneesmiddelenbureau (AIFA) tijdens de prijsonderhandelingen te vertragen en te hinderen. De overeengekomen prijs ligt tussen €50 en €70 per CDCA-capsule (in plaats van de €140 catalogusprijs). Leadiant heeft ook een contract gesloten met de Italiaanse grondstoffenproducent Prodotti Chimici Alimentari S.p.A. (PCA) dat de levering van CDCA-grondstoffen aan magistraal bereide apothekers in Italië (Siena), Nederland (AUMC) en andere landen verhindert. Apotheken die hun eigen versies van te dure geneesmiddelen maken, helpen patiënten betaalbare toegang te geven tot te dure geneesmiddelen. De belemmering door Leadiant van de toegang tot grondstoffen veroorzaakte ernstige problemen voor patiënten die CDCA nodig hadden, aangezien zij tijdelijk gebruik moesten maken van het 5x zo dure CDCA van Leadiant. De Spaanse mededingingsautoriteit heeft in december 2020 ook een zaak tegen Leadiant aangespannen (zie ook berichtgeving in het Spaans hier). Het financieel jaarverslag 2021 van Leadiant vermeldt een reserve van €4,4 miljoen voor de zaak in Spanje. Op 15 juni 2022 verwierp de Spaanse mededingingsautoriteit CNMC een beroep van Leadiant tegen een eerdere uitspraak. Op 14 november 2022 heeft het CNMC een boete van 11,25 miljoen euro opgelegd aan Leadiant voor de verkoop van zijn weesgeneesmiddel voor de behandeling van een zeldzame ziekte tegen een te hoge prijs (persbericht). n november 2021 kondigde de Israëlische mededingingsautoriteit aan zij overweegt een financiële sanctie van 2,2 miljoen tegen MBI Pharma, en twee boetes van €172 000 voor haar bestuurders wegens misbruik van haar monopoliepositie om onbillijke prijzen te vragen voor CDCA. MBI Pharma brengt CDCA Leadiant op de markt in Israël. De geschiedenis van CDCA in Israël lijkt erop aan die in Nederland: in 2017 werd het medicijn verkocht voor de toch al dure Israëlische Nieuwe Shekel (ILS) 8.000 (€2.200) per pakje. Maar in 2018, toen MBI Pharma de levering overnam, verhoogden zij de prijs tot 50.000 ILS (€14,000) per verpakking. Het totaalbedrag van de boetes tegen Leadiant komt daarmee op €35.5 miljoen. De zaak in België is nog in behandeling.