De ontwikkeling van geneesmiddelen wordt momenteel gestimuleerd door winst. Door deze stimuleringsstructuur worden producten die belangrijk zijn voor de volksgezondheid maar waarschijnlijk niet winstgevend zijn, vaak niet ontwikkeld. Dit betekent dat sommige gebieden met acute behoeften niet worden bediend, als de markt die zij bieden niet rendabel genoeg is om bedrijven te motiveren om geneesmiddelen te ontwikkelen. Dergelijke producten kunnen producten zijn die ziekten behandelen die vooral arme en kwetsbare bevolkingsgroepen treffen en producten die zeldzame ziekten met zeer kleine patiëntenpopulaties behandelen. Het kan ook gaan om behandelingen voor antimicrobieel resistente infecties die na registratie in reserve moeten worden gehouden, of om producten voor de behandeling van ziekten met een pandemisch potentieel (voordat een uitbraak heeft plaatsgevonden). De “financialisering” van de farmaceutische ontwikkeling leidt tot marktfalen, aangezien het winstoogmerk ontoereikend is om te voorzien in de behoeften van het publiek, met inbegrip van de behoefte aan paraatheid voor nieuwe ziekten.
Geen product: Inhoud uitgave
Er zijn drie belangrijke redenen voor het gebrek aan productontwikkeling. Klik op de knoppen hieronder of scroll naar beneden om deze uitdagingen te verkennen.
Verwante oplossing: Betere innovatiemodellen
Innovatie hoeft niet altijd te worden gestimuleerd door potentiële winst. Alternatieve innovatiemodellen die de kosten van onderzoek en ontwikkeling “loskoppelen” van de uiteindelijke prijs van een medisch product, bieden de mogelijkheid om stimulansen voor onderzoek en ontwikkeling te scheiden van winst en een meer op de volksgezondheid gerichte agenda mogelijk te maken.
Beperkt openbaar belang
Geneesmiddelen worden soms niet ontwikkeld wegens beperkte belangstelling, kennis, motivatie of financiering. Dit gebeurt meestal bij zeldzame ziekten, waarvan er minstens 7000 zijn. De ziektemechanismen zijn vaak onbekend of de patiënten zijn schaars of niet georganiseerd. Bijgevolg zullen de farmaceutische bedrijven de noodzaak niet inzien om dergelijke geneesmiddelen te ontwikkelen.
Oplossingen voor dit probleem zouden kunnen liggen in overheidsfinancieringvia universiteiten of openbare onderzoeksorganisaties, of via de organisatie van patiëntengroepen voor zeldzame ziekten of professionele netwerken voor zeldzame ziekten. Financiële stimulansen, zoals prijzen of subsidies voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten, kunnen de interesse van farmaceutische bedrijven aanwakkeren, maar kunnen ook leiden tot hoge prijzen.
Financialisering van onderzoek en ontwikkeling
Miljoenen mensen missen de medicijnen die ze nodig hebben, ofwel omdat ze te duur zijn (zie: Toegangsproblemen) of omdat ze gewoonweg niet bestaan.
Een van de belangrijkste factoren die bijdragen aan het ontbreken van farmaceutische producten is de ‘financialisering’ van research & development. Financiële winst is de belangrijkste stimulans voor de ontwikkeling van geneesmiddelen, aangezien farmaceutische bedrijven (vaak gedreven door hun aandeelhouders) hun hoge onderzoeks- en ontwikkelingskosten willen terugverdienen, hun investeringen willen beschermen en winst willen maken.
Deze stimuleringsstructuur zorgt ervoor dat de farmaceutische industrie het grootste deel van haar middelen richt op de meest winstgevende geneesmiddelen, ook al is hun waarde voor de samenleving beperkt. Dit leidt tot onderinvestering in producten die belangrijk zijn voor de volksgezondheid, maar waarschijnlijk niet winstgevend zullen zijn, zoals de ‘verwaarloosde tropische ziekten’ (NTD’s) die vooral lage- en middeninkomenslanden treffen (bijvoorbeeld malaria), evenals medicijnen voor zeldzame ziekten met zeer kleine patiëntenpopulaties.
Het betekent ook dat therapeutisch gelijkwaardige versies van winstgevende medicijnen interessantere investeringen zijn dan nieuwe innovatie. En het is voor farmaceutische bedrijven vaak voordeliger om hun bestaande medicijnen aan te passen (octrooirechten verlengen – ‘evergreening’) dan te investeren in nieuwe medicijnen. (Zie je wel Octrooien & IE, onder Toegangsproblemen door monopolie) Dit verklaart verder het uitblijven van nieuwe behandelingen voor een aantal minder winstgevende ziekten.
Veranderingen in de manier waarop R&D wordt uitgevoerd
Farmabedrijven hadden vroeger grote R&D-afdelingen die medicijnen in eigen huis ontwikkelden. Dat patroon is veranderd: nu zijn het over het algemeen universiteiten of openbare onderzoeksinstellingen die het grootste deel van de basis-O&O doen. Ontdekkingen die winstpotentieel hebben, leiden ofwel tot een startend bedrijf dat verbonden is aan de universiteit of openbare instelling.
Gespecialiseerde financiële kapitaalinstellingen zullen op zoek gaan naar de veelbelovende producten en proberen een licentie te krijgen, het patent te verwerven of het startende bedrijf te kopen. Deze instellingen investeren risicokapitaal, voeren dierproeven en humane fase 1/2 klinische proeven uit en proberen vervolgens een veelbelovend product te verkopen aan het best biedende farmabedrijf.
Grote farmaceutische bedrijven betalen miljarden voor potentiële blockbusters. Maar veel van dit geld gaat niet naar ‘R&D’, zoals vaak wordt beweerd, maar naar meerdere buy-outs van veelbelovende bedrijven. Als gevolg hiervan schieten de prijzen van medicijnen zoals Sofosbuvir en Zolgensma de lucht in en is het percentage medicijnen dat in eigen beheer wordt ontwikkeld, gekelderd.
Farmabedrijven zijn financiële bedrijven geworden. Lees hier meer over in het artikel “Te duur!”. Studies bewijzen dat slechts 7% van de out-of-pocket-kosten voor de R&D van het succesvolle medicijn is, 40% voor de niet-geslaagde R&D en 53% voor de kapitaalkosten – dat wil zeggen, het bedrag dat in buy-outs van kleinere bedrijven wordt gestoken. Dit leidt tot kunstmatig hoge prijzen, meer ingegeven door de hoge kosten van buy-outs dan de hoge kosten van onderzoek.
Marktfalen
De ‘financialisering’ van farmaceutische ontwikkeling leidt tot marktfalen, aangezien het winstoogmerk onvoldoende is om te voldoen aan de publieke behoefte, waaronder de behoefte aan voorbereiding op nieuwe ziekten. (Zie je wel Financialisering van Onderzoek & Ontwikkeling).
Marktfalen is de economische situatie waarin er sprake is van een inefficiënte distributie van goederen en diensten op de vrije markt, en de overheid moet ingrijpen om in te grijpen. In het geval van geneesmiddelen treedt dit marktfalen op als gevolg van de discrepantie tussen welke geneesmiddelen het beste voorzien in de publieke behoefte en welke geneesmiddelen het beste zorgen voor particuliere winst. In sommige gevallen verhogen farmaceutische bedrijven de prijzen van medicijnen zo hoog dat niet aan de vraag naar medicijnen (voornamelijk patiënten met lage en middeninkomens) kan worden voldaan, omdat landen die prijzen niet kunnen betalen.
In andere gevallen, bijvoorbeeld als er geen of weinig perspectief is om genoeg geld te verdienen, zijn farmaceutische bedrijven niet geneigd om aan de ontwikkeling van een nieuw medicijn te beginnen. Ze kunnen zelfs de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel of klinische proeven onderbreken om onderzoek naar nieuwe toepassingen van bestaande geneesmiddelen te bevorderen. Dit leidt tot onderontwikkeling van geneesmiddelen die mogelijk aan de behoeften voldoen. Grote farmaceutische bedrijven hebben bijvoorbeeld geen winstprikkel om nieuwe antibiotica te ontwikkelen, ondanks een duidelijke en dringende behoefte op het gebied van de volksgezondheid, en hebben daarom grotendeels teruggetrokken uit die onderzoekssector.
Armoedeziekten, tropische ziekten of zeldzame ziekten zijn andere voorbeelden van dergelijke situaties. Dit ‘marktfalen’ kan alleen worden overwonnen door publieke investeringen of samenwerking tussen publieke en private sector in zogenaamde Product Development Partnerships (PDP).
Het praktische gevolg van dit marktfalen is dat miljoenen patiënten geen toegang hebben tot de medicijnen die ze nodig hebben.